Lek na DMD będzie refundowany od października. Są też inne wyczekiwane terapie
Lista leków refundowanych od 1 października ma objąć 24 nowe terapie. Wśród nowości znalazły się m.in. zapowiadany lek na dystrofię mięśniową Duchenne’a oraz pierwsza refundowana terapia dla dorosłych z chorobą von Hippla-Lindaua. Jakie jeszcze leki na choroby rzadkie mają zostać objęte refundacją?
Z tego artykułu dowiesz się:
- Jakie nowe leki znajdą się na liście refundacyjnej od 1 października 2026 r.
- Jaki lek na DMD będzie refundowany od października 2026 r. i dla kogo.
- Jakie terapie na choroby rzadkie obejmuje nowy wykaz leków refundowanych.
Lek na dystrofię mięśniową Duchenne’a z refundacją od 1 października
Jak poinformowało Ministerstwo Zdrowia, refundacją ma zostać objęty wamorolon, dostępny pod nazwą Agamree. Terapia będzie przeznaczona dla pacjentów z dystrofią mięśniową Duchenne’a od 4. roku życia, którzy nie utracili zdolności samodzielnego chodzenia.
Jest to pierwszy lek przeznaczony dla chorych na DMD objęty refundacją w Polsce. Na jego finansowanie od dawna czekały rodziny pacjentów. Miesięczny koszt terapii lekiem może sięgać nawet 30 tys. zł.
DMD jest rzadką chorobą genetyczną prowadzącą do postępującego osłabienia i zaniku mięśni. Chorują niemal wyłącznie chłopcy. U pacjentów nieleczonych steroidami utrata zdolności samodzielnego chodzenia następuje zwykle między 6. a 13. rokiem życia. Według danych przywołanych przez AOTMiT eksperci szacowali populację odpowiadającą wskazaniu objętemu wnioskiem refundacyjnym na około 500-960 osób. Rocznie w Polsce rozpoznawanych może być kolejnych 30-40 przypadków DMD.
Wamorolon nie jest jednak terapią genową, na którą tak bardzo czekają chorzy na DMD. Takim lekiem jest dopuszczony w USA Elevidys, na który wiosną zbierał pieniądze Łatwogang. Preparat nie został jednak dopuszczony do obrotu w Unii Europejskiej. Producent rozpoczął kolejne badanie, które może otworzyć drogę do ponownego ubiegania się o europejską rejestrację leku.
Osiem terapii w chorobach rzadkich. Pierwsza dla pacjentów z VHL
Projekt październikowego wykazu obejmuje łącznie osiem terapii dotyczących chorób rzadkich. Nie oznacza to jednak leczenia ośmiu różnych schorzeń, ponieważ trzy zmiany odnoszą się do tętniczego nadciśnienia płucnego.
Jedną z najważniejszych nowości ma być pierwsza refundowana terapia dla dorosłych pacjentów z chorobą von Hippla-Lindaua (VHL). To rzadka choroba genetyczna zwiększająca ryzyko rozwoju guzów i nowotworów w różnych narządach. W jej leczeniu finansowany ma być belzutifan.
Refundacją ma zostać objęta również nowa trójskładnikowa terapia dla pacjentów z mukowiscydozą powyżej 6. roku życia, u których stwierdzono co najmniej jedną określoną mutację genu CFTR. Projekt przewiduje ponadto finansowanie wutrisyranu dla dorosłych z kardiomiopatią w przebiegu amyloidozy transtyretynowej.
Zmiany w leczeniu tętniczego nadciśnienia płucnego mają objąć dzieci po operacji Fontana oraz dzieci ze współwystępującą dysplazją oskrzelowo-płucną. Ministerstwo Zdrowia zapowiedziało rozszerzenie stosowania bosentanu i syldenafilu, a także możliwość rozpoczynania leczenia części pacjentów od terapii skojarzonej.
Do terapii dotyczących chorób rzadkich resort zaliczył również nowy schemat z zastosowaniem daratumumabu dla pacjentów z wcześniej nieleczonym szpiczakiem plazmocytowym, którzy nie kwalifikują się do autologicznego przeszczepienia komórek krwiotwórczych.
Nowe możliwości leczenia nowotworów
Projekt listy refundacyjnej zawiera 13 terapii onkologicznych. Nowe możliwości leczenia mają uzyskać m.in. pacjenci z zaawansowanym rakiem dróg żółciowych, żołądka, jelita grubego i nerki, a także chorzy na raka piersi, raka płuca, guzy neuroendokrynne, szpiczaka plazmocytowego oraz przewlekłą białaczkę limfocytową.
Zmiany mają dotyczyć zarówno nowych leków i połączeń kilku preparatów, jak i rozszerzenia refundacji terapii już finansowanych w innych grupach pacjentów. W programie leczenia raka płuca przewidziano również możliwość ponownego zastosowania immunoterapii po wcześniejszym leczeniu radykalnym.
24 nowe terapie na liście refundacyjnej od 1 października
Październikowy wykaz leków refundowanych obejmuje 24 nowe terapie: 13 onkologicznych i 11 nieonkologicznych. Osiem z nich dotyczy chorób rzadkich. Na tę liczbę składa się 18 nowych cząsteczko-wskazań oraz sześć rozszerzeń dotychczasowych wskazań, w tym o zastosowania off-label, czyli niewymienione w charakterystyce danego leku.
Resort wydał również 313 decyzji dotyczących kontynuacji finansowania terapii już dostępnych dla pacjentów. Łącznie z październikowym wykazem liczba nowych terapii objętych refundacją w 2026 roku ma wzrosnąć do 90, w tym 46 onkologicznych i 44 nieonkologicznych. Spośród wszystkich tegorocznych nowości 30 dotyczy chorób rzadkich.
Źródło: Radio ZET/MZ
Byłeś świadkiem czegoś niespodziewanego? Masz temat, którym powinniśmy się zająć?
Zgłoś sprawę przez Czerwony telefon Radia ZET
![Na zdjęciu uśmiechająca się kobieta z krótkimi, ciemnymi włosami na tle czerwonej tkaniny.](https://s.eurozet.pl/cbz/2026/10/15/9607a05d/2500888-179x101-04c33a015a.jpg "Irene Jacob w filmie "Trzy Kolory. Czerwony"")
![Mężczyzna w czapce z zamyśloną miną, w czarno-białym ujęciu. Emocjonalny wyraz twarzy.](https://s.eurozet.pl/cbz/2026/10/14/b91d86de/2499813-179x101-d7fa0c8bcf.jpg "Paweł Unrug w filmie "Kolumbowie"")
