Przełomowa decyzja ministerstwa. Lek na DMD ma być refundowany od października

Długo wyczekiwany lek na DMD ma być refundowany od października

Wamorolon, dostępny pod nazwą Agamree, ma znaleźć się na nowej liście leków refundowanych, która zacznie obowiązywać 1 października 2026 roku. Informację o decyzji Ministerstwa Zdrowia potwierdziła w rozmowie z RMF FM wiceminister Katarzyna Kacperczyk, odpowiedzialna za politykę lekową. Projekt październikowego wykazu ma zostać przedstawiony we wrześniu.

Na refundację tej terapii od dawna czekają rodziny pacjentów z dystrofią mięśniową Duchenne’a (DMD). To rzadka choroba genetyczna prowadząca do postępującego osłabienia i zaniku mięśni. Ze względu na sposób dziedziczenia związany z chromosomem X chorują niemal wyłącznie chłopcy. Z czasem pacjenci tracą zdolność samodzielnego chodzenia, a choroba obejmuje również mięśnie odpowiedzialne za oddychanie i pracę serca. Miesięczny koszt terapii Agamree wynosi blisko 30 tys. zł.

Według danych przywołanych przez AOTMiT populację pacjentów odpowiadającą wskazaniu, dla którego wnioskowano o refundację wamorolonu, eksperci szacowali na około 500-960 osób. Rocznie rozpoznawanych może być około 30-40 nowych przypadków. U pacjentów nieleczonych steroidami utrata możliwości samodzielnego chodzenia następuje zwykle między 6. a 13. rokiem życia.

Lek ma być alternatywą dla stosowanych steroidów

Jednym z podstawowych elementów leczenia DMD są glikokortykosteroidy. Mogą one spowalniać utratę sprawności ruchowej, ale ich długotrwałe stosowanie wiąże się z ryzykiem licznych działań niepożądanych.

Wamorolon również należy do glikokortykosteroidów, jednak różni się od klasycznych leków z tej grupy sposobem działania. Jak wskazuje Europejska Agencja Leków, lek wykazuje działanie przeciwzapalne i immunosupresyjne, ale jego mechanizm ma ograniczać część działań niepożądanych typowych dla standardowych kortykosteroidów. Agamree został dopuszczony do obrotu w Unii Europejskiej w grudniu 2023 roku. Obecnie może być stosowany w leczeniu DMD u pacjentów od 2. roku życia.

Dostępne badania wskazują na korzystny wpływ wamorolonu na sprawność ruchową pacjentów. Jednocześnie AOTMiT zwracała uwagę, że dowody dotyczące przewagi nowej terapii nad stosowanymi kortykosteroidami są ograniczone, a danych dotyczących jej długoterminowej skuteczności i bezpieczeństwa wciąż jest stosunkowo niewiele.

Droga do refundacji nie była prosta

Decyzja Ministerstwa Zdrowia jest szczególnie istotna, ponieważ jeszcze kilka miesięcy temu wynik oceny refundacyjnej terapii nie był przesądzony. W lutym Rada Przejrzystości AOTMiT uznała objęcie Agamree refundacją na zaproponowanych warunkach za niezasadne. Wśród argumentów wskazano m.in. ograniczone dane dotyczące długoterminowej skuteczności i bezpieczeństwa, niepewność dotyczącą przewagi nad dotychczas stosowanymi kortykosteroidami oraz wysokie koszty dla płatnika publicznego.

Dzień później prezes AOTMiT wydał jednak rekomendację otwierającą drogę do refundacji. Nie poparł finansowania leku na pierwotnie zaproponowanych warunkach, ale zarekomendował jego refundację dla węższej grupy pacjentów i pod określonymi warunkami finansowymi.

W rekomendacji wskazano pacjentów, którzy nadal potrafią samodzielnie chodzić i osiągają określony wynik w teście sprawności ruchowej. Warunkiem było również obniżenie ceny oraz wprowadzenie mechanizmu zabezpieczającego maksymalny poziom wydatków NFZ. To oznacza, że choć zapowiedź refundacji jest dla pacjentów dobrą wiadomością, na ostateczne kryteria dostępu do leczenia trzeba jeszcze poczekać.

Kto dostanie refundowany lek? Kluczowy będzie wrześniowy wykaz

Europejskie wskazanie rejestracyjne wamorolonu obejmuje obecnie pacjentów z DMD od 2. roku życia. Nie oznacza to jednak automatycznie, że wszyscy chorzy spełniający to kryterium wieku zostaną objęci refundacją w Polsce.

Kluczowa będzie ostateczna treść programu lekowego, która pokaże, dla jakiej grupy pacjentów Ministerstwo Zdrowia zdecydowało się finansować terapię. Ma to szczególne znaczenie w świetle wcześniejszej rekomendacji prezesa AOTMiT, który proponował zawężenie populacji kwalifikującej się do leczenia.

Szczegóły powinny być znane we wrześniu, kiedy ma zostać przedstawiony projekt kolejnego obwieszczenia refundacyjnego. Nowa lista zacznie obowiązywać 1 października 2026 roku.

Chorzy na DMD czekają także na giwinostat 

Wamorolon nie jest jedyną nową terapią, która może poszerzyć możliwości leczenia pacjentów z dystrofią mięśniową Duchenne’a w Polsce. W czerwcu Ministerstwo Zdrowia umieściło na liście technologii lekowych o wysokim poziomie innowacyjności (TLI) również giwinostat (Duvyzat). Lek jest przeznaczony dla chodzących pacjentów z DMD w wieku od 6 lat, którzy są jednocześnie leczeni kortykosteroidami.

Umieszczenie giwinostatu na liście TLI nie oznacza jeszcze objęcia go refundacją. Otwiera jednak drogę do dalszego postępowania refundacyjnego w ramach Funduszu Medycznego. W przypadku giwinostatu pacjenci nadal czekają więc na decyzję dotyczącą finansowania terapii w Polsce.

Giwinostat działa inaczej niż wamorolon. Jest inhibitorem deacetylaz histonowych (HDAC). Według Europejskiej Agencji Leków jego działanie ma ograniczać uszkodzenie mięśni i spowalniać postęp choroby. W głównym badaniu klinicznym po 18 miesiącach pogorszenie sprawności ruchowej było mniejsze u pacjentów otrzymujących giwinostat niż w grupie placebo. Lek stosuje się razem z kortykosteroidami.

Elevidys wciąż niedostępny w Unii Europejskiej

O dystrofii mięśniowej Duchenne’a było w ostatnich miesiącach głośno za sprawą charytatywnej akcji Łatwoganga. W maju influencer przejechał rowerem około 660 km z Zakopanego do Gdańska, prowadząc zbiórki na leczenie chłopców z DMD. W ciągu kilku dni udało się zebrać ponad 19,8 mln zł na pomoc trzem pacjentom. Pieniądze zbierano na terapię genową Elevidys, która obecnie nie jest dopuszczona do obrotu w Unii Europejskiej.

W 2025 roku EMA zarekomendowała odmowę dopuszczenia terapii do obrotu, ponieważ w głównym badaniu nie wykazano istotnej poprawy sprawności ruchowej pacjentów w porównaniu z placebo. We wrześniu 2025 roku formalnie odmówiono wydania pozwolenia na dopuszczenie Elevidys do obrotu w UE.

Producent nie zrezygnował jednak z europejskiego rynku. W kwietniu 2026 roku Roche poinformował o rozpoczęciu nowego badania późnej fazy, przygotowanego po konsultacjach z EMA. Jego wyniki mogą w przyszłości otworzyć drogę do ponownego ubiegania się o dopuszczenie terapii w Unii Europejskiej.

Źródło: Radio ZET