Radio ZET
Wiadomości
Polska
Wyjątkowo rzadka choroba u dzieci. Ministerstwo zatwierdziło lek

Wyjątkowo rzadka choroba u dzieci. Ministerstwo zatwierdziło lek

Mateusz Kasiak

3 min. czytania

17.06.2024 06:47

Koniec walki rodzin o leczenie dzieci. Pacjenci z hemofilią dostaną preparat ratujący życie. Od 1 lipca Ministerstwo Zdrowia udostępni terapię nowej generacji w ramach specjalnego programu lekowego dla dzieci z hemofilią. Chodzi o najrzadszą postać choroby, na którą choruje tylko około stu małych pacjentów w kraju - dowiaduje się Radio ZET. Na taką kurację rodziny w Polsce czekały od lat.

Wyjątkowo rzadka postać hemofilii

Hemofilia jest trudną i nieuleczalną chorobą. Objawia się zaburzeniami krzepliwości krwi. Jeśli jest nieleczona, szybko prowadzi do niepełnosprawności, m.in. z powodu wylewów krwi do stawów, co skutkuje skomplikowanymi zwyrodnieniami. Groźne są również krwawienia do narządów i tkanek, chorym na hemofilię grozi m.in. zwiększone ryzyko wylewu krwi do mózgu.

Polska jako jedyny kraj w Unii Europejskiej stosowała do tej pory u pacjentów cierpiących na hemofilię przestarzałe i skomplikowane leczenie dożylne. Mimo że na rynku dostępne były inne preparaty, resort zdrowia nie wyrażał zgody na dopuszczenie ich do terapii. Jak dowiaduje się Radio ZET, teraz ma się to zmienić.

Redakcja poleca

Dane 67 tys. pacjentów z Poznania wyciekły do sieci? "Numery PESEL, rozpoznane choroby, leki"

Rząd reaguje ws. nadużywania fentantylu. Szefowa MZ zapowiada zmiany

Wicedyrektor Departamentu Polityki Lekowej i Farmacji Mateusz Oczkowski potwierdza, że na liście refundacyjnej od początku lipca znajdzie się mniej inwazyjny lek - emicizumab. To pierwszy preparat do podania podskórnego dla dzieci i młodzieży chorujących na ciężką postać hemofilii. - Czasem rocznie wykrywamy ją u 2-3 pacjentów, czasem nie diagnozujemy jej w ogóle - mówi Radiu ZET dr Irena Woźnica-Karczmarz, kierowniczka Ośrodka Leczenia Hemofilii i Pokrewnych Skaz Krwotocznych Uniwersyteckiego Szpitala Dziecięcego w Lublinie.

Pierwsze niepokojące krwawienia pojawiają się już ok. 1. roku życia albo i wcześniej. Wtedy trzeba rozpocząć natychmiastowe leczenie. Dziecko musi zostać zabezpieczone przed krwotokami i trudno gojącymi się ranami. - Są też krwawienia samoistne, kiedy dzieci się potykają i okaleczają. Każdy ruch po prostu je rani - wyjaśnia Woźnica-Karczmarz.

„Leczenie polegało na bólu”

Informacja o refundacji wywołała euforię wśród rodzin małych pacjentów. Dotychczasowe dożylne wlewy jako tzw. profilaktykę, czyli zapobieganie krwawieniom, należało stosować nawet kilka razy w tygodniu. Jak opowiada Radiu ZET Ewelina Matuszak, prezeska fundacji Sanguis i mama chłopca chorego na hemofilię, to prawdziwy cichy dramat całych rodzin: - Czasami kłute były dzieci kilkumiesięczne. To wtedy są one narażone na największe urazy. Trudno patrzeć, kiedy te małe żyłki pękają.

Jak dodaje pani Ewelina, niejednokrotnie to opiekunowie przejmują rolę medyków. - Jesteśmy pielęgniarzami, lekarzami i ratownikami medycznymi. To dotyka nas wszystkich. Mamy nie mogą spać, bo myślą, czy dziś uda się wkłuć w żyłę, czy uda się dziecko przytrzymać. My nie jesteśmy w stanie wytłumaczyć 3-latkowi, co musimy mu zrobić. A sami cierpimy, kiedy musimy nauczyć się np. obsługi portu. To leczenie, które polega na bólu - opisuje codzienne życie z hemofilią.

Jak zaznacza w rozmowie z Radiem ZET dr Woźnica-Karczmarz, zmiany przyniosą ulgę na wielu poziomach. - Proszę sobie wyobrazić podawanie leków co drugi dzień, 180 dni w roku - tłumaczy specjalistka z Uniwersyteckiego Szpitala Dziecięcego w Lublinie. To wszystko teraz ma się zmienić. Jak podkreślają rodzice, w sposób diametralny. Nowy lek będzie podawany podskórnie w zależności od potrzeb raz w tygodniu lub raz w miesiącu.

Refundacja jest, nie ma nowoczesnego leku

- To ogromna zmiana. Wcześniej rodzice kłuli dzieci, by ratować im życie, teraz będą po prostu je leczyć - wyjaśnia pani Ewelina. Co ważne, odciążony będzie także budżet szpitali. - Hemofilia zniknie z naszego życia. Nie będziemy niewolnikami ochrony zdrowia. W końcu nasze dzieci będą mogły np. normalnie podróżować - dodaje rozmówczyni Radia ZET.

Rodzice i dzieci czekają również na zmiany w programie leczenia hemofilii dziecięcej. Od 2008 roku w Polsce refundowany jest lek długodziałający, który mógłby poprawić jakość życia części pacjentów. Do tej pory jednak nie udało się wdrożyć tego preparatu, resort zdrowia nie rozstrzygnął bowiem procedury przetargowej. - Te czynniki nigdy nie zostały zakupione - mówią Radiu ZET rodzice. Ministerstwo Zdrowia zapewnia, że zna apele fundacji walczącej o leczenie chorych na hemofilię. Jak słyszymy, urzędnicy zapoznali się ze wszystkimi postulatami środowiska i każdy głos jest rozważany.

Źródło: Radio ZET

Nie przegap