Radio ZET
Wiadomości
Zdrowie
FDA zatwierdziła pierwszy taki lek na SMA. Działa bezpośrednio na mięśnie

FDA zatwierdziła pierwszy taki lek na SMA. Działa bezpośrednio na mięśnie

Judyta Wanicka

2 min. czytania

15.09.2026 11:16

Amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków zatwierdziła apitegromab - pierwszy lek na rdzeniowy zanik mięśni (SMA), który działa bezpośrednio na mięśnie. Terapia ma uzupełniać dotychczasowe leczenie i poprawiać sprawność ruchową chorych. Kiedy może być dostępna w Europie?

Pracownik laboratorium trzyma probówkę z cieczą, nosi fioletowe rękawice ochronne.

Z tego artykułu dowiesz się:

Czym apitegromab różni się od dotychczasowych terapii SMA.
Jakie efekty przyniósł apitegromab w badaniu klinicznym.
Kiedy apitegromab może zostać dopuszczony w Unii Europejskiej.

FDA zatwierdziła apitegromab na SMA

Apitegromab firmy Scholar Rock został zatwierdzony dla dorosłych oraz dzieci od 2. roku życia, które już otrzymują leczenie działające na gen SMN2 i zwiększające ilość białka SMN. Będzie stosowany jako uzupełnienie tej terapii, a nie jako samodzielny lek. Jak wyjaśnia Amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków (FDA), apitegromab jest pierwszym zatwierdzonym lekiem na SMA działającym bezpośrednio na mięśnie. Blokuje aktywację miostatyny - białka ograniczającego ich wzrost – i ma w ten sposób poprawiać sprawność ruchową pacjentów.

Redakcja poleca

Osoba trzyma strzykawkę z igłą, przygotowując ją do zastrzyku w tle medycznym.

Powstała spersonalizowana szczepionka przeciw czerniakowi. Onkolog: „To przełom”

Opakowanie leku Rasonque oraz butelka z tabletkami, oba z oznaczeniem 150 mg.

FDA zatwierdziła wyczekiwany lek na raka trzustki. To prawdziwy game changer

U części dzieci z SMA poprawiła się sprawność ruchowa

Jak podała FDA, podstawą decyzji było trwające 52 tygodnie badanie trzeciej fazy SAPPHIRE z udziałem 188 pacjentów z SMA w wieku od 2 do 21 lat. Wszyscy już otrzymywali leczenie działające na gen SMN2 i zwiększające ilość białka SMN oraz nie byli w stanie samodzielnie chodzić.

W głównej analizie, obejmującej 156 dzieci w wieku od 2 do 12 lat, klinicznie istotną poprawę sprawności ruchowej, czyli wzrost wyniku o co najmniej 3 punkty w skali HFMSE, osiągnęło 34,2 proc. pacjentów przyjmujących zatwierdzoną dawkę apitegromabu i 13,5 proc. otrzymujących placebo.

Do najczęściej zgłaszanych działań niepożądanych należały zakażenia górnych dróg oddechowych, wymioty, kaszel i ból głowy. FDA zwróciła również uwagę na zwiększone ryzyko złamań, w tym poważnych.

Nie przegap

Przełomowa decyzja ministerstwa. Lek na DMD ma być refundowany od października

Kiedy apitegromab może trafić do Europy?

Apitegromab nie został jeszcze dopuszczony do stosowania w Unii Europejskiej. Europejska Agencja Leków poinformowała, że 13 sierpnia spółka Scholar Rock Netherlands B.V. wycofała wniosek o rejestrację. Do upływu wymaganego terminu firma nie przedstawiła potwierdzenia, że zakład wytwarzający lek spełnia unijne wymagania dobrej praktyki produkcyjnej. Scholar Rock zapowiedział ponowne złożenie wniosku ze wskazaniem innego zakładu produkcyjnego, ale nie podał, kiedy to nastąpi.

W lipcu Komisja Europejska dopuściła do obrotu inną nową terapię na SMA - Itvismę, przeznaczoną dla dzieci od 2. roku życia, młodzieży i dorosłych z mutacją genu SMN1. W przeciwieństwie do apitegromabu jest to terapia genowa, która dostarcza do komórek prawidłową kopię tego genu.

Polscy pacjenci z SMA mają obecnie dostęp do trzech refundowanych terapii modyfikujących przebieg SMA: nusinersenu, rysdyplamu oraz terapii genowej onasemnogenem abeparwowekiem.

Źródło: Radio ZET/fda.gov

Byłeś świadkiem czegoś niespodziewanego? Masz temat, którym powinniśmy się zająć?

Zgłoś sprawę przez Czerwony telefon Radia ZET