To dlatego nie ma refundacji CAR-T. Będzie przełom po zbiórce Danuty Stenki?

Chory mąż Danuty Stenki potrzebuje terapii CAR-T. NFZ jej nie refunduje

Na początku listopada Danuta Stenka publicznie poprosiła o pomoc dla swojego męża, Janusza Grzelaka, u którego zdiagnozowano szpiczaka plazmocytowego, nazywanego również szpiczakiem mnogim. To złośliwy nowotwór układu krwiotwórczego, który rozwija się w szpiku kostnym. Jak przekazała aktorka, choroba doprowadziła już do poważnego uszkodzenia nerek i kości. Lekarze wskazali terapię CAR-T jako szansę na leczenie, jednak jej koszt oszacowano na niemal 2 mln zł. Odzew internautów był natychmiastowy. Potrzebną kwotę udało się zebrać w niespełna 48 godzin.

Zbiórka dla męża aktorki ponownie zwróciła uwagę na sytuację chorych w Polsce. Terapia CAR-T jest już finansowana przez NFZ w leczeniu niektórych nowotworów krwi, ale refundacja nie obejmuje szpiczaka mnogiego. Nagłośnienie sprawy przez popularną artystkę rozbudziło nadzieje pacjentów na sfinansowanie kosztownej terapii, lecz na razie na przełom się nie zapowiada. 

Redakcja poleca

MZ przyjrzy się zbiórkom na leczenie. Chce sprawdzać, na co zbierają chorzy

Potrzebują fortuny na leczenie. Nowe rozwiązanie ma pomóc setkom chorych

Dlaczego Ministerstwo Zdrowia odmówiło refundacji CAR-T?

Ministerstwo Zdrowia prowadziło już postępowania refundacyjne dotyczące dwóch terapii CAR-T stosowanych w leczeniu szpiczaka mnogiego. Pierwsza z nich, zawierająca cyltakabtagen autoleucel (Carvykti), była rozpatrywana w drugiej i trzeciej linii leczenia. Druga, oparta na idekabtagenie wikleucelu (Abecma), miała być dostępna od trzeciej linii. W styczniu i sierpniu 2026 r. zapadły jednak negatywne decyzje w pierwszej instancji.

Jednym z głównych powodów odmowy były koszty. Ministerstwo wskazało, że nie zostały spełnione wszystkie kryteria określone w art. 12 ustawy o refundacji. Jednym z istotnych czynników był przewidywany wzrost wydatków NFZ, wyliczony na podstawie cen zaproponowanych przez producentów.

Decyzje nie zamknęły jednak formalnie obu postępowań. Ministerstwo Zdrowia poinformowało, że sprawy nadal są rozpatrywane w drugiej instancji, co daje pacjentom choćby cień nadziei na zmianę wcześniejszych decyzji. Nie wiadomo jednak, kiedy zapadną ostateczne rozstrzygnięcia.

Redakcja poleca

Diagnoza Alzheimera w Polsce trwa nawet dwa lata. Na nowe leki może być za późno

Lek staniał, ale pacjent zapłaci więcej. Kto stracił na nowej liście refundacyjnej?

Terapia CAR-T daje szansę na wieloletnią remisję szpiczaka mnogiego

Hematolodzy od lat zabiegają o szerszy dostęp do terapii CAR-T, czyli terapii limfocytami T z chimerycznym receptorem antygenowym, dla chorych na szpiczaka mnogiego. To nowoczesna immunoterapia, która wykorzystuje własne komórki odpornościowe pacjenta do walki z nowotworem. Od chorego pobiera się limfocyty T, a następnie modyfikuje je genetycznie w laboratorium, aby potrafiły rozpoznawać i niszczyć komórki nowotworowe. Tak przygotowane komórki podaje się pacjentowi w jednorazowej infuzji.

Dla części chorych CAR-T może oznaczać wieloletnią remisję, a więc okres, w którym choroba pozostaje pod kontrolą bez konieczności ciągłego przyjmowania kolejnych leków przeciwnowotworowych. Ma to szczególne znaczenie w przypadku szpiczaka mnogiego, który często nawraca i wymaga stosowania kolejnych linii leczenia.

Obiecujące wyniki przynoszą również badania prowadzone w polskich ośrodkach. W jednym z nich terapię otrzymało 16 pacjentów. Według danych przedstawionych przez prof. Artura Jurczyszyna z Uniwersytetu Jagiellońskiego Collegium Medicum od połowy 2023 r. tylko u jednego z nich doszło do progresji choroby wymagającej kolejnego leczenia. Pozostali utrzymywali remisję.

CAR-T nie jest jednak metodą odpowiednią dla wszystkich pacjentów. Jej skuteczność zależy m.in. od przebiegu choroby i wcześniejszego leczenia. Terapia może też powodować poważne działania niepożądane, dlatego wymaga odpowiedniego przygotowania i ścisłego monitorowania chorego.

Hematolodzy apelują o refundację CAR-T. Dla pacjentów liczy się czas

Specjaliści od dawna przekonują, że przy ocenie kosztów CAR-T należy uwzględnić nie tylko cenę jednorazowego podania, ale również wydatki związane z wieloletnim leczeniem szpiczaka. Chorzy często przez wiele miesięcy lub lat przyjmują kolejne leki. Do tego dochodzą koszty hospitalizacji, leczenia powikłań i następnych linii terapii.

Jednym z proponowanych rozwiązań jest uzależnienie części płatności dla producenta od efektów leczenia. Pozwoliłoby to ograniczyć ryzyko finansowe NFZ. Wcześniej prezes Agencji Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji warunkowo rekomendował refundację jednej z terapii CAR-T, wskazując na potrzebę dalszego obniżenia ceny i rozszerzenia mechanizmów dzielenia ryzyka.

W Polsce chorzy na szpiczaka mnogiego mają już dostęp do wielu nowoczesnych leków finansowanych w ramach programu B.54, w tym do przeciwciał dwuswoistych. Hematolodzy zwracają jednak uwagę, że poszczególne metody leczenia mają różne zastosowania i nie zawsze mogą się wzajemnie zastępować.

- Dostęp do przeciwciał bispecyficznych i belantamabu mafodotyny to ogromny postęp, ale wcale nie eliminuje potrzeby dostępu do CAR-T - podkreślał we wrześniu prof. Krzysztof Giannopoulos, prezes Polskiego Towarzystwa Hematologicznego i Transfuzjologicznego.

Dla części pacjentów czas ma kluczowe znaczenie. W przypadku szybko postępującego szpiczaka pogorszenie stanu zdrowia może sprawić, że chory straci możliwość zakwalifikowania się do CAR-T.

- Pacjenci, którzy kwalifikują się do CAR-T dzisiaj, za kilka miesięcy, ze względu na pogorszenie stanu klinicznego, mogą jej już nie otrzymać - ostrzegał prof. Artur Jurczyszyn z Uniwersytetu Jagiellońskiego Collegium Medicum.

Źródło: Radio ZET